ムコ多糖症の治療薬「エラプレース」を承認

厚生労働省薬事・食品衛生審議会薬事分科会は、先天性の難病「ムコ多糖症」で最も患者が多い2型の治療薬の承認を了承した。了承されたのは、製薬会社「ジェンザイム・ジャパン」が今年1月末に承認申請していた「エラプレース」(一般名・イデュルスルファーゼ)。

エラプレースの承認について

ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまくできず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気。1型から7型まである(5型は欠番)。

同省によると、国内に数百人の患者がいるが、うち2型の患者は150人程度と最も多い。1、2、6型の治療薬があるが、昨年10月に1型の治療薬が承認され、今年8月には6型の治療薬が承認申請された。(FujiSankei Businessi)

ムコ多糖症について
ムコ多糖症は、正式にはムコ多糖代謝異常症といいムコ多糖(アミノ糖を成分にもつ多糖の一群)を分解する酵素が、生まれつき欠けていることにより、全身(特に皮膚、骨、軟骨などの結合組織)に ムコ多糖の切れ端が蓄積し、種々の臓器や組織が次第に損なわれる進行性の病気です。

その中には7つの主な型があってそれぞれ異なった酵素の欠損によりムコ多糖症T型からZ型に分類され、ハラー(IH型)、シャイエ(IS型)、ハンター(U型)、サンフィリポ(V型)、モルキオ(W型)、マルトラーミー(Y型)、スラィ(Z型)の各症候群として知られています。

これらの約半分は、種々の程度の知的障害を伴い、ほとんどは進行性で、成人に達するに死亡する型もあります。主な症状は、著しい骨の変化、短い首、関節が固くなる、粗い顔つき等です。その他、角膜混濁、難聴、肝肥腫、心臓疾患、低身長などの症状がみられます。

関連記事:「ムコ多糖症」男児に国内未承認薬を無償提供、臨床研究へ



×

この広告は180日以上新しい記事の投稿がないブログに表示されております。