患者の皮膚から万能細胞:京大が研究計画

筋ジストロフィーなど約10種類の病気の患者の皮膚から、さまざまな組織に成長する万能細胞「人工多能性幹細胞(iPS細胞)」をつくり、発症メカニズムの解明や新たな治療法開発に役立てる研究計画を、京都大の中畑龍俊教授(発達小児科学)と山中伸弥教授らがまとめた。

iPS細胞は移植医療への応用が期待されるが、実用化はまだ先。それとは別に患者の生体組織を使うことで、病気の解明や新薬開発が加速すると期待されている。

iPS細胞から患部組織を育て、遺伝子の働きなど病気が起きる過程を詳しく調べる。中畑教授は「まったく異なる角度で病気の正体に迫ることができそう。新しい治療法も生まれるのでは」と期待している。対象は、筋ジストロフィーや1型糖尿病など約10種類の病気。(Shikoku.news)

筋ジストロフィーとは?
筋肉の線維に編成や壊死が起こり、徐々に筋力が低下していく病気です。
筋ジストロフィーの種類については、デュシェンヌ型、ベッカー型、肢帯型などさまざまですが、患者数が最も多く、症状が重いのはデュシェンヌ型です。

筋肉の障害のために、転倒しやすい、階段の昇降が困難といった症状から始まります。次第に筋肉組織が脂肪組織に置き換えられるため、ふくらはぎが肥大してきます。

デュシェンヌ型は重症化しやすく、進行すると歩行不能になり、末期には呼吸困難に陥って、人工呼吸器が必要になることもあります。幼児期に発症し、20代で亡くなる場合が多いです。
一方、ベッカー型は、腕や太ももの筋肉が障害されることが多く、デュシェンヌ型より軽症で、進行も遅いのが特徴で、60歳代になっても自力で歩ける人もいます。

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