ムコ多糖症の治療薬「ナグラザイム」が発売:アンジェスMG

遺伝子治療薬の研究・開発、販売などを手掛けるアンジェスMGは、先天性の難病とされるムコ多糖症VI型向け治療薬「ナグラザイム円的静注液5mg」の発売を開始した。同製品は、自社で販売する初の製品となる。

ナグラザイムは、米医薬品メーカー、バイオマリン・ファーマシューティカルが開発したムコ多糖症VI型治療薬。ムコ多糖症VI型患者で欠損している酵素を外部から補うために開発された。酵素を補う方式の治療薬で世界で初めて承認された。アンジェスMGは、ナグラザイムの日本国内での開発・販売権を取得した。(Fujisankei Businessi)

ムコ多糖症について
ムコ多糖症は、正式にはムコ多糖代謝異常症といいムコ多糖(アミノ糖を成分にもつ多糖の一群)を分解する酵素が、生まれつき欠けていることにより、全身(特に皮膚、骨、軟骨などの結合組織)に ムコ多糖の切れ端が蓄積し、種々の臓器や組織が次第に損なわれる進行性の病気です。

その中には7つの主な型があってそれぞれ異なった酵素の欠損によりムコ多糖症T型からZ型に分類され、ハラー(IH型)、シャイエ(IS型)、ハンター(U型)、サンフィリポ(V型)、モルキオ(W型)、マルトラーミー(Y型)、スラィ(Z型)の各症候群として知られています。

これらの約半分は、種々の程度の知的障害を伴い、ほとんどは進行性で、成人に達するに死亡する型もあります。主な症状は、著しい骨の変化、短い首、関節が固くなる、粗い顔つき等です。その他、角膜混濁、難聴、肝肥腫、心臓疾患、低身長などの症状がみられます。

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